国内未承認新薬に寄せられる期待

　ドラッグ・ラグ／ドラッグ・ロス。欧米で承認された希少疾患薬のうち、国内未承認薬の数が増加の一途をたどっている問題があります。

　名市大などの研究チームの調査によれば、２００５～２０２１年の間に米国承認を得た２４９の希少疾患薬について、うち日本国内未承認のものが１２０製品に及んだという。この割合は増加傾向で、２０１８～２０２１年の間では６８％に達していたという。

　みなさまご承知の通り、保険医療で使用できる医薬品は厚生労働省の規制があり、審査をへて決定されます。当然ながら、この審査は慎重になされるべきではあります。

　しかし、希少疾患、とりわけ発症から死亡まで２～３年しかないという極めて進行スピードの速い特定疾患の治療薬審査としてみた場合、この審査システムには大いに問題があると強く断じざるを得ない。未曽有の感染症である新型コロナのｍＲＮＡワクチンや治療薬承認のときにも強く感じたことである。

　行政が謂わば”のんびり”と審査している間にも患者の病状は容赦なく進行し、どんどんと死期が迫ってくる。外国には承認された薬があるのに、日本国内ではその投与がかなわない。患者や家族にしてみれば、医療水準が世界一高いとも形容されるこの日本において、まるで希少疾患にかかった方が悪いとでも言わんばかりに国に見捨てられ、研究力のない市中の医者からも診断名付けてやったぞハイさようならと見放され、絶望感を味合わされるのである。

　欧米では創薬はベンチャー企業が活発に研究開発に凌ぎを削っている。日本国内も、これからはiＰＳ細胞やＡＩ創薬の時代である。創薬ベンチャーがＡＩを駆使して膨大な薬の構造式を解析し、有効成分を生み出す有機化合物の合成候補を絞り込む。それらを掛け合わせ、新薬を創薬しては安全性を検証する。

　弊社では、知財のライセンス契約やＭ＆Ａを取り扱っています。もしベンチャーがライセンスの活用を検討したいならば、Ｍ＆Ａで更なる成長を遂げたいのなら、私は粉骨砕身尽力させていただく所存です。